骨髓增生异常综合征（MDS）是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，其特点是髓系细胞发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少，高风险向急性髓系白血病（AML）转化。为进一步提高和规范我国MDS的诊治水平，中华医学会血液学分会结合近年来MDS领域的最新临床研究成果和国内的实际情况，制订了《骨髓增生异常综合征中国诊断与治疗指南（2019年版）》。
MDS患者自然病程和预后的差异性很大，治疗宜个体化。应根据MDS患者的预后分组，同时结合患者年龄、体能状况、合并疾病、治疗依从性等进行综合分析，选择治疗方案。对于较低危组MDS的治疗目标是改善造血、提高生活质量，而较高危组MDS治疗目标是延缓疾病进展、延长生存期和治愈（图1）。
图1 骨髓增生异常综合征（MDS）的治疗路径
MDS患者治疗包括：支持治疗、免疫调节剂治疗、免疫抑制剂治疗、去甲基化药物治疗、化疗、allo-HSCT等。常用的去甲基化药物包括5-阿扎胞苷（azacitidine，AZA）和5-阿扎-2-脱氧胞苷（decitabine，地西他滨)。去甲基化药物可应用于较高危组MDS患者，与支持治疗组相比，去甲基化药物治疗组可降低患者向AML进展的风险、改善生存。较低危组MDS患者如出现严重粒细胞减少和（或）血小板减少，也可应用去甲基化药物治疗，以改善血细胞减少。指南推荐具体用药方案如下：
1．AZA：
推荐用法为75 mg·m-2·d-1×7 d，皮下注射，28 d为1个疗程。推荐MDS患者接受AZA治疗6个疗程后评价治疗反应，有效患者可持续使用。
2．地西他滨：
地西他滨的最佳给药方案仍在不断探索中,推荐方案之一为20 mg·m-2·d-1×5 d，每4周为1个疗程。推荐MDS患者接受地西他滨治疗4~6个疗程后评价治疗反应，有效患者可持续使用。
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参考文献：中华医学会血液学分会. 骨髓增生异常综合征中国诊断与治疗指南（2019年版）[J] . 中华血液学杂志,2019,40( 2 ): 89-97.
